解讀：阻礙阿爾茲海默病研究的兩大主要障礙！

來源：作者：人氣：-發表時間：2017-11-24 09:14:00【大中小】

30年前，科學家們就開始研究引發阿爾茲海默病的原因了，當然這也開啟了一個充滿熱情的研究時代，那時候研究人員希望能夠通過研究開發出新型療法有效預防阿爾茲海默病或明顯減緩阿爾茲海默病患者的疾病癥狀。

盡管在阿爾茲海默病研究中科學家取得了持續的進展和希望，而且臨床試驗中的某些療法也能夠修飾患者的患病過程，但很多科學家最初樂觀的情緒已經被現實大大減弱了，研究人員嘗試了多種療法，但他們發現這些療法或許并不能有效治療有阿爾茲海默病癥狀的患者。

阿爾茲海默病患者在家人陪伴下鍛煉

就好像應對癌癥的戰役一樣，在針對阿爾茲海默病的戰斗中目前研究人員還在摸索，筆者認為，通過循序漸進的改革和創新或許最終有望徹底治愈阿爾茲海默病，并不像癌癥，目前并沒有任何幸存者的故事能夠支持科學家們在該病上的努力，而科學家們、制藥公司、政府和社會還需要強強聯合來為人類治療阿爾茲海默病提供希望。通過識別并且有效面對阿爾茲海默病療法開發上的障礙或許能夠幫助研究人員在這場戰役中取勝。

作為佛羅里達大學McKnight大腦研究學院一名從事阿爾茲海默病研究的工作者，我（筆者）非常感激科學家們近年來做出的成績，如今我也清醒地認識到，將研究進展轉化成為真正的療法，對于患有阿爾茲海默病的患者而言，或許是一個非常復雜的問題，而這也并不全是關于科學研究的。

目前有兩種非常明顯的，非科學性的障礙，即缺乏資金支持和專利法，當然了，這或許需要科學家們、相關的人們、社會及我們的立法者共同努力來克服。

資金正在改善，但仍然相對落后

目前，工業化國家的政府已經開始意識到從事阿爾茲海默病和相關癡呆癥的研究經費并不充足，缺乏研究資金會引發更為廣泛的關注，的確，近日比爾蓋茨公開承認需要更多的資金來進行這項研究，同時他也承諾會資助5000萬美元用于阿爾茲海默病的研究。

在過去5年里，美國國立衛生研究院的資金支持已經由每年的5.03億美元漲到了每年13.91億美元，此外，其還將在2018年額外資助4億美元用于阿爾茲海默病的研究。每年5億美元聽起來是一大筆錢，但實際上在阿爾茲海默病的開支上每年大約為2000—2500億美元，當然了，相比癌癥而言（每年60億美元），花在研究上的資金或許只是滄海一粟，筆者認為，額外的資金支持是非常必要和重要的。

如今越來越多的美國人壽命都比較長，阿爾茲海默病倡議組織和其它組織就推測，遭遇癡呆癥的患者數量或許會翻三倍，即從500萬增加至1350萬人。當然了，目前我們已經處于正確的軌道上，如果每年在癌癥研究上能夠花費60億美元的話，我們可能在阿爾茲海默病的研究上也應該多投資一些資金才能夠讓這項研究有所作為。

比爾.蓋茨捐資支持治療阿爾茲海默病研究

一個非常重要但未實現的目標

目前其中一個挑戰就是如何治療阿爾茲海默病，當一個人開始表現出阿爾茲海默病癥狀時，其大腦可能就開始已經出現病理狀態了，很多研究人員都想通過研究來幫助個體有效預防疾病的發生。我們都知道驅動阿爾茲海默病發生的病理學原因，即蛋白質沉積（淀粉樣斑塊和神經原纖維纏結），患者大約會經過20年甚至更長時間才會出現癡呆癥的明顯癥狀，淀粉樣蛋白在患者大腦中持續不斷積累，神經原纖維的纏結似乎和患者大腦認知功能下降直接相關。

因此，如果利用小分子藥物能有效預防蛋白的沉積，比如抗體或基因療法等，我們或許就能夠有效抑制阿爾茲海默病的發生，目前很多研究都正在進行中，但研究者并未開發出有效的預防性療法。盡管諸如鍛煉和記憶增強的智力游戲等生活方式干預措施能夠有效減緩患者大腦的認知能力下降，但目前并沒有證據表明，這些干預措施能夠改變隱藏在疾病背后的病理學表現，而且鮮有證據認為一些生活方式的改變能夠減緩疾病的過程。

我就看到很多人有著健康的生活方式，而且在日常生活中他們保持著大腦思索和社交活動，但最后仍然患上了阿爾茲海默病，這就是為何研究人員需要開發出新型療法來改變隱藏在疾病背后的病理學過程的原因了。

一個令人驚訝的障礙：專利法

一個阻礙阿爾茲海默病預防和治療手段的主要且不言而喻的障礙就是當前的專利法，進行必要的臨床試驗的成本（甚至是對癥療法）可能超過了10億美元，而進行預防試驗的費用也遠遠超過了這個數字。在預防性試驗能得出具體的答案來告訴科學家們藥物或干預措施是否真的能夠發揮作用之前，這種試驗或許會持續5-10年，甚至更長時間；專利保護和市場獨占很有可能在藥物獲批或持續數年后就已經過期了。

這或許就明顯限制了制藥行業調查阿爾茲海默病預防性研究的動力和能力，他們就無法從商業的角度來證明成本。這就帶來了一個巨大的困境；研究人員以及很多我們希望幫助的人或許都沒有明顯的經濟動機來開展這些研究了。制藥公司的科學家們也不可能簡單地以數十億美元的風險來開發并且檢測阿爾茲海默病的預防性療法了，如果在專利保護的療法過期后其使用才得到批準的話，制藥公司或許永遠都無法收回自己的開發成本了。

這就是為何我們的社會需要一種新型的開發預防性療法的金融模型了，因為其能夠鼓勵公司進行長期的風險投資，一種被考慮的模型或許會被監管機構調節來產生一定的市場排他性，即使在沒有專利保護的情況下，這就會使得制藥公司為轟動一時的療法做一個典型的投資回報，當然，這也可以通過預先制定的ROI公示來對具體的案例進行協商。

阿爾茲海默病預防性研究

邁向更光明的未來

隨著研究人員在預防阿爾茲海默病上不斷地努力，研究者們認識到，我們必須不斷努力來幫助正在遭受阿爾茲海默病折磨的患者。當然了，科學家們也正在從過去的失敗中總結經驗教訓，我們對這種疾病的認識正在不斷增加，而且目前的研究工具也在不斷革新。

此外，資助資金的增加也會不斷吸引更多研究人員想出更好的電子來幫助潛在開發治療阿爾茲海默病的新型療法，正由于目前取得了一定的研究成果，筆者仍然樂觀地認為，未來我們不僅能夠有效預防阿爾茲海默病，在不遠的將來也能夠為更多風險個體提供預防措施和幫助。的確，通過多方不斷地協作，我們希望將阿爾茲海默?。ɡ夏臧V呆癥）從過去的不可避免和不可治療改變成為一種可預防可治療的常見疾病。

文章來源

【1】Major Milestones in Alzheimer’s and Brain Research

【2】Bill Gates gives $50 million to combat Alzheimer's

【3】Senator Collins Applauds New National Academies of Sciences Report on Preventing Cognitive Decline and Dementia

【4】Patient Advocacy Groups Welcome 40% Increase in Alzheimer’s NIH Research Funds Authorized by Congress

【5】Cost to Develop New Pharmaceutical Drug Now Exceeds $2.5B

【6】The two obstacles that are holding back Alzheimer’s research