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- 日前,基因療法公司Myonexus Therapeutics宣布啟動(dòng)一項(xiàng)評(píng)估新型基因療法MYO-101的臨床試驗(yàn),用于治療β-肌聚糖病(LGMD2E)。該公司致力于與美國國家兒童醫(yī)院(Nationwide Children’s Hospital)的基因療法中心以及Sarepta Therapeutics合作,為肢帶型肌營養(yǎng)不良癥(LGMD)開發(fā)首個(gè)矯正基因療法。他們的目標(biāo)是向骨骼肌和心肌中遞送一種基因,使β-肌聚糖(β-sarcoglycan)實(shí)現(xiàn)有力的功能性表達(dá),該蛋白質(zhì)的缺乏會(huì)導(dǎo)致LGMD2E。該試驗(yàn)中第1隊(duì)列的首位患者于10月開始接受治療,估計(jì)其余患者將在今年內(nèi)完成治療。[查看]
- http://m.baichuan365.com/Article/zmhjbywylskjylfyqdlc_1.html
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