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一種新化學修飾可以減少siRNA藥物的脫靶效應
小干擾RNA (siRNA)藥物是一類沉默與遺傳疾病相關的特定基因的治療藥物。然而,siRNA藥物面臨挑戰,因為siRNA通常會使靶基因以外的基因沉默,從而產生副作用。日本名古屋大學的一個研究小組利用甲酰胺成功地用化學方法改變了siRNA,從而降低了這些脫靶效應的風險,提高了用于基因治療的siRNA藥物的安全性。研究結果發表在《Nucleic Acids Research》雜志上。[查看]
http://m.baichuan365.com/Article/yzxhxxskyjssirnaywdt_1.html
《Cell》基因編輯的突破:基于AsCas12f的10倍效率基因組編輯工具
一種新的CRISPR基因編輯工具,AsCas12f,比常用的Cas9小,已經被設計用于治療遺傳疾病的更高效率和效果。該工具在小鼠身上測試成功,可能會在人類身上應用更緊湊、更有效的基因組編輯技術。[查看]
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Nature Genetics:人類組織的異常剪接預測
到目前為止,還無法解釋大約一半罕見遺傳性疾病的病因。慕尼黑的一個研究小組開發了一種算法,可以預測基因突變對RNA形成的影響,比以前的模型精確6倍。因此,可以更準確地確定罕見遺傳疾病和癌癥的遺傳原因。[查看]
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Nature子刊:開發出可在幾分鐘內檢測基因突變的CRISPR芯片
在一項新的研究中,來自美國加州大學伯克利分校和克萊蒙特學院聯盟凱克研究所的研究人員將CRISPR與用石墨烯制成的電子晶體管結合在一起,構建出一種可在幾分鐘內檢測出特定基因突變的新型手持設備。這種稱為CRISPR-Chip(CRISPR芯片)的設備可用于快速診斷遺傳疾病或評估基因編輯技術的準確性。他們使用這種設備來鑒定來自杜興氏肌營養不良(DMD)患者的DNA樣品中的基因突變。[查看]
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Science:全球首例人體內基因編輯試驗實施
美國《科學》雜志在線版17日報道了一項人類醫療史上的里程碑:科學家首次嘗試在人體內直接進行基因編輯。他們向一名44歲的患者血液內注入了基因編輯工具,以永久性改變基因的方法來治愈嚴重遺傳疾病。[查看]
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健身達人看過來!研究發現了形成肌肉的關鍵蛋白!
德州大學西南醫學中心的研究人員發現了一種叫做Myomixer的小蛋白對骨骼肌形成至關重要——這項發現可能有助于幫助治療像肌肉萎縮癥及其他肌肉疾病等的遺傳疾病。[查看]
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【最新發現】22種癌癥屬于<font color='red'>遺傳疾病</font>!
哈佛大學科學家與丹麥和芬蘭研究員合作進行的研究發現,至少有22種癌癥屬于遺傳疾病,會在家族之間世代相傳。根據這項大型研究的結果,大約三分之一的癌癥是遺傳的。家族遺傳風險最高的包括前列腺癌、乳腺癌、肺癌和腸癌。[查看]
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科學家尋找“基因超級英雄”:對致病基因免疫
美國的醫學研究者對來自世界各地超過50萬人的DNA進行了篩查,鑒別出了13個對嚴重遺傳疾病有抵抗力的人,而尚未被發現的可能還有更多。這些發現或許將帶來新的治療方法,拯救更多的生命。這13個人盡管攜帶著與兒童時期疾病有關的遺傳突變,但目前都保持健康。[查看]
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生命科學儀器市場將迎來爆發性增長
20世紀80年代初,曾經有人預言:“21世紀將是生物學的世紀”。這一預言如今已經成為現實,美國《科學》周刊評選的2014年全世界十大科技突破中,一半的成果都來自生命科學領域。2014年,科學家們在衰老研究、生物進化、遺傳疾病基因分析、干細胞、腦和神經細胞研究領域取得了眾多突破,有助于人們揭示有關人體生長、發育、衰老、患病和死亡的秘密,最終將幫助人們攻克艾滋病、癌癥和埃博拉等重大疾病。 在我國,生物產業作為《國務院關于加快培育和發展戰略性新興產業的決定》中列出的七個戰略新興產業之一,近年成為[查看]
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透視IVD試劑行業
什么是體外診斷試劑? 體外診斷試劑是指在疾病的預防、診斷、治療監測、預后觀察、健康狀態評價以及遺傳性疾病的預測過程中,對人體樣本進行體外檢測的試劑,具體來說就是對人體的各種體液、細胞、組織樣本進行檢測的試劑,和人們健康息息相關,例如人們去體檢時候檢測病原、抗體、查詢血型、基因以及遺傳疾病都需要體外診斷試劑進行檢測。 現狀&發展 據統計分析,2/3的醫療決策依賴于診斷信息,然而診斷的收入僅占醫療總費用的1%。相信隨著未來診斷技術的進步,將對疾病預防、診斷和治療具有積極的作用,尤其對新興國家而言,診斷試劑[查看]
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