美國(guó)藥監(jiān)局批準(zhǔn)了首個(gè)CRISPR人體試驗(yàn)計(jì)劃

來源：作者：人氣：-發(fā)表時(shí)間：2016-06-24 09:23:00【大中小】

上周，美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員們提出了一項(xiàng)計(jì)劃，他們希望能夠用CRISPR來編輯人體的免疫細(xì)胞，進(jìn)而來治療相關(guān)的疾病。該計(jì)劃最近已經(jīng)獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)。如果該計(jì)劃能夠順利實(shí)施，將是第一次用CRISPR系統(tǒng)進(jìn)行的人體基因編輯試驗(yàn)。

CRISPR基因編輯圖片來自：www.popsci.com

CRISPR/Cas9是一種基于細(xì)菌防御系統(tǒng)改造而來的基因編輯系統(tǒng)，可以利用gRNA引導(dǎo)DNA剪切蛋白在特定位點(diǎn)完成剪切，因而具有很好的特異性。該基因編輯系統(tǒng)從提出到現(xiàn)在已經(jīng)歷經(jīng)四年，而且在很多生物體上面都進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)，而且從原型到現(xiàn)在的CRISPR基因剪切系統(tǒng)已經(jīng)有了很多的優(yōu)化。同時(shí)，該系統(tǒng)的專利之爭(zhēng)也從未停歇。

CRISPR基因編輯系統(tǒng)的人體試驗(yàn)面臨著諸多的問題，例如倫理、法律、安全等等。同時(shí)對(duì)于該基因編輯系統(tǒng)用于人體實(shí)驗(yàn)也存在監(jiān)管問題。上周，美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員們，向美國(guó)FDA提交了一項(xiàng)申請(qǐng)。該申請(qǐng)主要目的在于，抽取人體的免疫細(xì)胞（T淋巴細(xì)胞），經(jīng)過CRISPR基因改造后的這些免疫細(xì)胞，被重新導(dǎo)入到人體中，進(jìn)而可以用來治療癌癥。值得注意的是，該項(xiàng)目并非是編輯人體胚胎細(xì)胞，因此不會(huì)有“轉(zhuǎn)基因人”的出現(xiàn)。

盡管美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了該研究申請(qǐng)，該研究項(xiàng)目還需要同時(shí)獲得項(xiàng)目所在醫(yī)療單位的批準(zhǔn)。如果順利的話，該項(xiàng)目還會(huì)得到科技大亨西恩·帕克的資助，將通過他在今年四月成立的帕克癌癥免疫治療研究所對(duì)這個(gè)計(jì)劃給予資助。雖然，目前賓夕法尼亞大學(xué)的課題組還沒有正式給出該項(xiàng)目執(zhí)行的時(shí)間表，但是在可以預(yù)見的未來，我們或許會(huì)看到CRISPR給人們帶來更多的驚喜。