美國藥監(jiān)局批準了首個CRISPR人體試驗計劃

來源：作者：人氣：-發(fā)表時間：2016-06-24 09:23:00【大中小】

上周，美國賓夕法尼亞大學的研究人員們提出了一項計劃，他們希望能夠用CRISPR來編輯人體的免疫細胞，進而來治療相關(guān)的疾病。該計劃最近已經(jīng)獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準。如果該計劃能夠順利實施，將是第一次用CRISPR系統(tǒng)進行的人體基因編輯試驗。

CRISPR基因編輯圖片來自：www.popsci.com

CRISPR/Cas9是一種基于細菌防御系統(tǒng)改造而來的基因編輯系統(tǒng)，可以利用gRNA引導DNA剪切蛋白在特定位點完成剪切，因而具有很好的特異性。該基因編輯系統(tǒng)從提出到現(xiàn)在已經(jīng)歷經(jīng)四年，而且在很多生物體上面都進行了實驗，而且從原型到現(xiàn)在的CRISPR基因剪切系統(tǒng)已經(jīng)有了很多的優(yōu)化。同時，該系統(tǒng)的專利之爭也從未停歇。

CRISPR基因編輯系統(tǒng)的人體試驗面臨著諸多的問題，例如倫理、法律、安全等等。同時對于該基因編輯系統(tǒng)用于人體實驗也存在監(jiān)管問題。上周，美國賓夕法尼亞大學的研究人員們，向美國FDA提交了一項申請。該申請主要目的在于，抽取人體的免疫細胞（T淋巴細胞），經(jīng)過CRISPR基因改造后的這些免疫細胞，被重新導入到人體中，進而可以用來治療癌癥。值得注意的是，該項目并非是編輯人體胚胎細胞，因此不會有“轉(zhuǎn)基因人”的出現(xiàn)。

盡管美國FDA已經(jīng)批準了該研究申請，該研究項目還需要同時獲得項目所在醫(yī)療單位的批準。如果順利的話，該項目還會得到科技大亨西恩·帕克的資助，將通過他在今年四月成立的帕克癌癥免疫治療研究所對這個計劃給予資助。雖然，目前賓夕法尼亞大學的課題組還沒有正式給出該項目執(zhí)行的時間表，但是在可以預見的未來，我們或許會看到CRISPR給人們帶來更多的驚喜。