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一種新化學修飾可以減少siRNA藥物的脫靶效應 [行業新聞]

: 小干擾RNA (siRNA)藥物是一類沉默與遺傳疾病相關的特定基因的治療藥物。然而，siRNA藥物面臨挑戰，因為siRNA通常會使靶基因以外的基因沉默，從而產生副作用。日本名古屋大學的一個研究小組利用甲酰胺成功地用化學方法改變了siRNA，從而降低了這些脫靶效應的風險，提高了用于基因治療的siRNA藥物的安全性。研究結果發表在《Nucleic Acids Research》雜志上。[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/yzxhxxskyjssirnaywdt_1.html

脊髓性肌萎縮的新靶點 [行業新聞]

: 芝加哥兒童醫院Stanley Manne兒童研究所的Yongchao C. Ma博士的實驗室發現了一種導致脊髓性肌萎縮癥(SMA)運動神經元退化的新機制。這一發現為克服基因治療和其他目前治療SMA的重要局限性提供了一個新的治療靶點。[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/jsxjwsdxbd_1.html

: 當地時間7月28日，頂級期刊《Nature》發布了一篇研究報告，揭示了蛋白質過度積聚與壽命之間的關聯。德國科隆大學的研究人員發現，那些更短壽的秀麗隱桿線蟲，隨著年齡的增長往往面臨著蛋白質清除功能障礙問題，導致體內蛋白質的沉積，而如果通過基因治療或化學藥物加快蛋白質的分解，最高可幫助線蟲延長1/5的壽命。[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/naturejspdzdhzyydcqm_1.html

: 2021年3月10日，加利福尼亞大學圣地亞哥分校發表在《Science Translational Medicine》雜志上題為“Long-lasting analgesia via targeted in situ repression of NaV1.7 in mice”的研究，利用dCas9蛋白和鋅指蛋白靶向定位Nav1.7，阻止Nav1.7基因的表達，從而緩解小鼠慢性疼痛。[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/dtmfzlttdylsciencezk_1.html

研究揭示核心節律蛋白延緩干細胞衰老及促進再生的新功能 [行業新聞]

: 中國科學院動物研究所劉光慧研究組、曲靜研究組和中國科學院北京基因組研究所張維綺研究組合作在Cell Research雜志在線發表研究論文，該研究首次揭示了核心節律蛋白CLOCK具有拮抗人干細胞衰老的新型功能。此外，研究發現基于CLOCK過表達的基因治療可以有效緩解增齡性小鼠骨關節變性并促進關節軟骨再生，為延緩人類衰老、防治衰老相關退行性疾病提供新的思路和潛在的干預靶標。[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/yjjshxjldbyhgxbsljcj_1.html

Circulation Res：基因療法可有效治療巴氏癥候群 [行業新聞]

: Barth綜合征是男性兒童中一種罕見的代謝疾病，是由稱為TAZ的基因突變引起的。Barth綜合征會導致威脅生命的心力衰竭癥狀產生，并導致骨骼肌以及免疫反應的虛弱并損害身體生長。波士頓兒童醫院的一項新研究表明，基因治療可以預防或逆轉因Barth綜合征引發的心臟功能障礙。[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/circulationresjylfky_1.html

新型基因編輯工具完成”精準“編輯 [行業新聞]

: 在最近一項研究中，哥倫比亞大學的一項新發現可以解決當前基因編輯工具（包括CRISPR）的一個主要缺點，并為基因工程和基因治療提供了一種強有力的新方法。他們的新技術稱為INTEGRATE，即利用細菌跳躍基因將任何DNA序列準確地插入基因組而不切割DNA。[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/xxjybjgjwcjzbj_1.html

我國青年學者用干細胞療法讓眼盲小鼠見到光明 [行業新聞]

: 姚凱說，通過對小鼠的大腦活動測量結果證實，這些新生神經元成功地整合到視覺通路中，并將光信號傳遞給了大腦視覺皮層，先天性眼盲的小鼠產生了視覺反應。多位國際眼科專家均表示，此項研究為基因治療和干細胞治療領域內的突破性成果，特別是在利用內源性干細胞治療遺傳性疾病方面做出了創造性發展。[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/wgqnxzygxblfrymxsjdg_1.html

“CRISPR 導致基因突變”論戰持續升溫 [行業新聞]

: 近日，《自然·方法》發表文章《體內 CRISPR—Cas9 編輯引發的不可預測基因突變》，稱基因編輯工具 CRISPR 可能引起基因組內大量基因突變。全球很多實驗室正要將 CRISPR—Cas9 用于人類疾病的相關基因治療研究，有的甚至已開始用于臨床試驗，這時候說它可能造成大規?；蛲蛔?，著實讓人驚訝。[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/crisprdzjytblzcxsw_1.html

“剪刀手”韓春雨：NgAgo-gDNA啟程“第四代”基因編輯 [行業新聞]

: 2016年5月2日，一種新型的基因編輯技術NgAgo-gDNA技術橫空出世，一鳴驚人，該技術可用于微生物、植物和動物的精準基因改造，以及乙肝、艾滋病或一些遺傳性疾病的“基因治療”，被看作是“第四代”基因編輯。這項技術由河北科技大學副教授韓春雨及其研究小組日前發表在Nature系列頂尖刊物《Nature Biotechnology》上，有專家評論，盡管這種技術尚處于初期階段，但其潛力有望超過近來被看作諾貝爾獎熱門的CRISPR/Cas9技術。發現者是何方神圣[查看]; http://m.baichuan365.com/Article/jdshcyngagogdnaqcdsd_1.html

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