NAR：新的基因編輯技術為精確治療提供了途徑

來源：作者：人氣：-發表時間：2023-08-29 14:45:00【大中小】

摘要：PNP編輯作為一種通用的可編程工具出現，用于特定位點的DNA操作。

一項創新的基因組編輯技術可以增強基因修飾治療工具的傳遞、特異性和靶向性。

kaust開發的方法結合了兩種分子技術:一種合成的dna樣分子家族，稱為肽核酸(PNAs)，以及一類稱為原核Argonautes (pAgos)的dna切割酶。

圖1 一項創新的基因組編輯技術用于特定位點的DNA操作

PNAs首先解壓縮并滑入DNA螺旋。pAgos在遺傳物質短片段的引導下，在特定的目標序列上結合松散的螺旋，并切割每一條相反的DNA鏈。

通過將這兩種成分配對，研究人員實現了一種稱為pna輔助pAgo編輯或PNP編輯的新方法，該方法在基因組的精確位置引入了靶向斷裂。

在許多方面，這種方法與其他基因編輯平臺相似。然而，與CRISPR等更成熟的方法相比，PNP編輯具有明顯的優勢。

原則上，它應該在基因組中的更多位置起作用，準確地在雙鏈DNA中產生斷裂，減少可能造成安全風險的脫靶活動的機會。

此外，部件的小尺寸應該有助于將基因編輯工具包裝和運送到目標組織，甚至進入亞細胞區室，如線粒體，細胞的動力工廠和其他細胞器。

領導這項研究的KAUST生物工程師Magdy Mahfouz說:“我們建立的技術顯著提高了可用于基因編輯的可編程雙鏈斷裂的效率和活性。”

圖2 機理模式圖

通過詳盡的實驗，Mahfouz和他的同事評估了修飾PNAs、pAgo蛋白、引導分子、靶序列、實驗條件等的不同組合。這些努力最終證明了PNP編輯為跨所有形式的DNA材料的特定位點基因操作提供了一個靈活和可編程的平臺。

然而，在PNP編輯可以用于臨床應用之前，還需要進一步的改進。Mahfouz實驗室的博士生、該研究報告的第一作者Tin Marsic說:“我們需要優化遞送，并在細胞培養實驗和動物疾病模型中展示強大的體內活性。”

與基于crispr的方法直接評估PNP編輯的性能也很重要。但迄今為止積累的數據確實“表明我們的概念是通用的，”馬西奇說。

通過將PNAs的靶向鏈入侵與pAgos的精確切片活性結合起來，PNP編輯在許多領域都有前景，包括精準醫學、農業和基礎科學研究。

[1] Programmable site-specific DNA double-strand breaks via PNA-assisted prokaryotic Argonautes


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此文關鍵字：PNP編輯

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