Cell Stem Cell：I期臨床試驗(yàn)結(jié)果可喜干細(xì)胞療法或有望治療脊髓損傷的患者

來源：作者：人氣：-發(fā)表時(shí)間：2018-06-05 12:48:00【大中小】

近日，一項(xiàng)刊登在國(guó)際雜志Cell Stem Cell上的研究報(bào)告中，來自加利福尼亞大學(xué)的科學(xué)家們通過研究報(bào)道了首個(gè)人類I期臨床試驗(yàn)結(jié)果，即對(duì)四個(gè)受試者進(jìn)行研究，將神經(jīng)干細(xì)胞移植入慢性脊髓損傷的患者中，其中三名受試者的疾病癥狀都得到了顯著的改善，而且并沒有出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用。

圖片來源：NIAID

醫(yī)學(xué)博士Joseph Ciacci表示，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的目的就是評(píng)估神經(jīng)干細(xì)胞移植療法的安全性，而且目前我們并未在任何患者機(jī)體中觀察到手術(shù)相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生；我們的研究結(jié)果也表明這種療法能夠安全實(shí)施，而且后期還需要進(jìn)行深入研究來證實(shí)早期的療效跡象，同時(shí)還應(yīng)探索進(jìn)一步的劑量增加治療。

文章中，研究人員利用來自馬里蘭州Neuralstem公司生產(chǎn)的人類脊髓衍生的神經(jīng)干細(xì)胞系進(jìn)行研究，對(duì)T2-T12胸椎骨發(fā)生永久性損傷（已經(jīng)發(fā)生1年和2年）的四名臨床受試者進(jìn)行6次神經(jīng)干細(xì)胞的注射，每次注射都包含120萬個(gè)神經(jīng)干細(xì)胞單位。2013年發(fā)表的一項(xiàng)研究報(bào)告中，研究人員表示，將神經(jīng)干細(xì)胞移植到脊髓損傷的大鼠體內(nèi)后，能夠改善大鼠機(jī)體的神經(jīng)再生，并且改善大鼠機(jī)體的相關(guān)功能和運(yùn)動(dòng)性。

在這項(xiàng)最新的臨床試驗(yàn)中，研究人員對(duì)接受神經(jīng)干細(xì)胞進(jìn)行治療的患者進(jìn)行18-27個(gè)月的分析測(cè)量，結(jié)果雖然并不顯著，但卻令人鼓舞；當(dāng)研究者對(duì)受試者的運(yùn)動(dòng)、感覺功能以及電生理學(xué)分析后，發(fā)現(xiàn)這四名受試者的這些功能均得到了明顯改善。

最后研究者Ciacci表示，這是一項(xiàng)小樣本量的研究，但這項(xiàng)研究的真正優(yōu)勢(shì)在于我們對(duì)受試者進(jìn)行了廣泛的隨訪、電生理學(xué)參數(shù)和治療時(shí)間的評(píng)估，在損傷一年后患者均能得到有效治療，也就意味著患者根本沒有自發(fā)恢復(fù)的機(jī)會(huì)，我們的主要目的是提供患者接受治療安全性和耐受性的證明，而且我們也做了，基于患者出現(xiàn)的潛在療效跡象，以及早期動(dòng)物學(xué)研究的前瞻性結(jié)果，后期我們還將開展進(jìn)一步試驗(yàn)并且增加治療劑量來觀察是否能夠得到進(jìn)一步的治療。目前研究人員正在開展第二項(xiàng)臨床試驗(yàn)，他們重點(diǎn)的研究對(duì)象是頸椎損傷的患者。

原始出處：

Erik Curtis, Joel R. Martin, Brandon Gabel, et al., A First-in-Human, Phase I Study of Neural Stem Cell Transplantation for Chronic Spinal Cord Injury. Cell Stem Cell (2018). DOI: 10.1016/j.stem.2018.05.014