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利用干細(xì)胞療法真的能夠治療人類失明嗎?

來源:作者:人氣:-發(fā)表時(shí)間:2018-03-21 10:58:00【
2006年,Nature雜志刊登的一篇研究報(bào)告中,研究人員描述了干細(xì)胞如何被用來恢復(fù)失明小鼠的視力,隨后的研究中,研究人員想通過研究來證明是否能夠利用干細(xì)胞來治療人類的失明。來自基爾大學(xué)的研究人員Rachel Gater表示,時(shí)間快進(jìn)到12年后,我們似乎還沒有完全實(shí)現(xiàn)該目標(biāo),2015年在日本進(jìn)行的一項(xiàng)值得注意的臨床試驗(yàn)宣告終止,原因則是患者的眼睛存在腫瘤產(chǎn)生的風(fēng)險(xiǎn),那么我們到底是否能利用干細(xì)胞療法來治療人類失明呢?或者說我們是否距離這個(gè)目標(biāo)還有十年之遙呢?
 
圖片來源:生物谷
變換視角
視網(wǎng)膜是眼睛背部的重要組織,其能夠感知光線,并將視覺信息傳遞至大腦組織,而諸如黃斑變性和青光眼等眼部疾病的主要特征則是視網(wǎng)膜細(xì)胞的損傷,這最終會導(dǎo)致機(jī)體視覺的喪失和失明,科學(xué)家們希望能夠?qū)ふ业揭环N方法來替代或保存損傷的視網(wǎng)膜細(xì)胞,從而有效治療多種眼部疾病。
干細(xì)胞的使用或能帶來較大的幫助,因?yàn)楦杉?xì)胞能夠被誘發(fā)轉(zhuǎn)化成為任何一種類型的細(xì)胞,2010年,科學(xué)家們就在實(shí)驗(yàn)室中成功引導(dǎo)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成了視網(wǎng)膜細(xì)胞,因此研究人員堅(jiān)信這些干細(xì)胞后期能被用于治療眼部疾病,替代患者眼睛中損傷的視網(wǎng)膜細(xì)胞。
盡管此前科學(xué)家們通過研究在實(shí)驗(yàn)室中成功分離且保存了視網(wǎng)膜干細(xì)胞,然而在這些干細(xì)胞被用來治療患者之前研究人員還需要進(jìn)行大量的研究,首先他們所面臨的最大挑戰(zhàn)就是解決如何將療法安全運(yùn)輸?shù)交颊哐劬χ泻线m的位置,眼睛是一種非常小且脆弱的器官,注射針或手術(shù)都有可能會對眼睛造成更大的傷害。
一旦科學(xué)家們建立了運(yùn)輸方法,下一步挑戰(zhàn)就是決定如何讓干細(xì)胞與當(dāng)前存在的視網(wǎng)膜細(xì)胞交流,并且在眼睛中有效發(fā)揮作用,做到這一步并不容易,其中或許還存在多種風(fēng)險(xiǎn),比如干細(xì)胞并不會正常發(fā)揮作用,其或許會誘發(fā)一系列問題,比如眼睛內(nèi)部炎癥和腫瘤的發(fā)生等。
除了上面的這些障礙外,科學(xué)家們還需要克服免疫排斥的問題,在移植手術(shù)后機(jī)體可能會排斥移植的干細(xì)胞,而基于患者自身細(xì)胞所開發(fā)的干細(xì)胞療法或許就能有效降低患者出現(xiàn)免疫排斥的可能性和機(jī)會,盡管研究人員需要花費(fèi)大量精力和金錢來開發(fā)這些療法,對于基于供體細(xì)胞所開發(fā)的干細(xì)胞療法而言,諸如免疫抑制劑等藥物或許是會被研究者所使用的。
 
圖片來源:生物谷
建立微型支架
為了能克服這些挑戰(zhàn),研究人員所采用的一種方法就是使用生物材料,生物材料是一種特殊的材料,其能被用來修飾后與機(jī)體的生物系統(tǒng)相互結(jié)合并發(fā)生作用,研究人員希望這些材料能被用來改善干細(xì)胞療法的使用情況,同時(shí)也希望這些材料在進(jìn)入患者眼睛后能與當(dāng)前的細(xì)胞有機(jī)結(jié)合。
另外一個(gè)例子就是生物材料支架的使用,顧名思義,細(xì)胞能夠抓住這些支架樣的結(jié)構(gòu)來改善細(xì)胞的生長和生存幾率,如今科學(xué)家們已經(jīng)成功開發(fā)出了特殊的生物材料支架,這些支架和視網(wǎng)膜組織的環(huán)境非常相似;在運(yùn)輸至眼睛之前將干細(xì)胞吸附到這些支架上或能改善干細(xì)胞與患者眼睛中存在的細(xì)胞之間的交流溝通,同時(shí)還能使得這些干細(xì)胞在患者眼睛中更好地發(fā)揮作用,如今這項(xiàng)技術(shù)已經(jīng)成功用來進(jìn)行小鼠的研究,而且在部分人類臨床試驗(yàn)中也取得了一定進(jìn)展。
 
圖片來源:生物谷
盡管存在很多挑戰(zhàn),科學(xué)家們依然會繼續(xù)尋找新方法來治療困擾很多患者的眼部疾病,眼睛是一種非常復(fù)雜且脆弱的器官,這也就是為何從事這個(gè)領(lǐng)域研究的科學(xué)家們會花費(fèi)更長的時(shí)間來進(jìn)行相關(guān)研究的原因了。目前研究人員還有需要障礙需要克服,比如干細(xì)胞的運(yùn)輸技術(shù),如何在進(jìn)入眼鏡使得干細(xì)胞快速與眼睛中的細(xì)胞整合,以及如何降低免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn);然而當(dāng)前研究中,研究人員能夠利用生物材料來改善干細(xì)胞的整合作用,而相應(yīng)的研究結(jié)果也讓研究人員非常高興,同時(shí)這些研究成果也克服了研究人員最初遇到的一些挑戰(zhàn)。
研究人員滿懷希望,他們認(rèn)為,如果最新的臨床試驗(yàn)?zāi)軌虺晒﹂_展的話,未來他們將有望在十年之內(nèi)實(shí)現(xiàn)利用干細(xì)胞療法來治療人類失明的終極目標(biāo)。
參考資料:
【1】Retinal repair by transplantation of photoreceptor precursors Nature doi:10.1038/nature05161
【2】Cell transplants 'restore sight'
【3】Landmark IPSC clinical study on hold due to genomic issue
【4】Macular degeneration
【5】Glaucoma
【6】Immortalized Human Fetal Retinal Cells Retain Progenitor Characteristics and Represent a Potential Source for the Treatment of Retinal Degenerative Disease Cell Transplantation DOI:10.3727/096368910X505477
【7】Stem cells show promise–but they also have a darker side
【8】Enhanced Differentiation and Delivery of Mouse Retinal Progenitor Cells Using a Micropatterned Biodegradable Thin-Film Polycaprolactone Scaffold Tissue Engineering Part A doi:10.1089/ten.tea.2013.0720
【9】Stem Cell Therapy for Outer Retinal Degenerations
【10】Curing blindness with stem cells – here’s the latest science
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此文關(guān)鍵字:干細(xì)胞 失明